Innovación, la clave para las terapias a todas las enfermedades raras
Para los pacientes y sus familias, el diagnóstico de una enfermedad rara es a menudo devastador y marca el ingreso a un mundo nuevo con enormes repercusiones para toda la familia, debido a que no saben cómo encontrar un diagnóstico, acceder a un tratamiento, o cómo administrarlo. Las enfermedades raras se convierten para la familia en una experiencia de aprendizaje de cada día. Si bien la comunidad de enfermedades raras ha sido testigo de muchos éxitos en años recientes, la velocidad de avance actual sigue siendo lenta.
Se estima que hay entre 5 mil y 7 mil enfermedades raras que afectan a más de 350 millones de personas de todo el mundo, pero tan solo hay tratamientos aprobados para menos de 5 por ciento de ellas. “Una estrategia colaborativa es crucial para ayudar a acelerar el suministro de medicinas aprobadas para el tratamiento de enfermedades raras. Somos una parte pequeña de una comunidad mucho más grande y tenemos el compromiso de hacer lo que nos corresponde”, aseguró la especialista.
Pfizer cuenta con más de 20 años de experiencia en la creación y el manejo de registros de pacientes para enfermedades raras. Su cartera global comprende más de 20 medicamentos aprobados en diferentes partes del mundo para el tratamiento de enfermedades raras de las áreas de hematología, neurociencias, trastornos metabólicos heredados, pulmonología y oncología.
Según el laboratorio, hoy en día el ímpetu del desarrollo de medicamentos para este tipo de enfermedades está alcanzando un nivel sin precedentes al ser alimentado por la convergencia de varios factores que incluyen esta necesidad médica importante no satisfecha, una mayor comprensión de la biología de las enfermedades raras, y un ambiente regulatorio en evolución, entre otros. Todo esto estimula nuevos modelos colaborativos para la investigación de las enfermedades raras y están creando una fuente de descubrimiento y desarrollo de potenciales nuevas terapias.
Ante el reto de materializar el rápido descubrimiento de nuevas terapias para pacientes con enfermedades raras, Pfizer dio a conocer que está dando prioridad a las inversiones que incrementen y complementen sus capacidades actuales, con el fin de aportar conocimiento experto científico significativo y una estrategia de investigación y desarrollo de medicamentos de efectividad probada para asegurar que las medicinas que se necesitan sean aprobadas y se encuentren disponibles, además de fortalecer su red global para informar a los médicos sobre las enfermedades en aquellos países donde las mismas existen y la concientización es limitada.
Fuente: Pfizer